Analysis

オンラインで収集される患者の自己申告データおよび患者対応アルゴリズムを
用いる臨床的発見の促進

Nature Biotechnology 29, 5 doi: 10.1038/nbt.1837

重病患者は無認可薬を試す場合がある。定量的な転帰データをめぐって構築された患者のオンラインコミュニティーは、こうした薬物の使用とその結果を追跡する観察環境をもたらす可能性がある。本論文では、炭酸リチウム療法を受けた筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者がペイシェンツライクミー社のウェブサイトに報告したデータの分析結果を紹介する。無作為化が行われていないことによる偏りを縮小するため、疾病経過の進行に基づいて治療患者149例と複数の対照(合計447例)を対応させるアルゴリズムを開発した。治療から12か月後には、疾病の進行に対するリチウムの影響は認められなかった。非盲検データを用いる観察研究は二重盲検無作為化対照試験の代替とはならないが、本研究がその後の無作為化試験と同じ結論に達したことから、インターネットを通じて患者が報告するデータが臨床的発見の促進およびすでに使用されている薬剤の有効性評価に有用である可能性が示唆された。

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