小さなCas13タンパク質による小型のRNAエディター

CRISPR–Cas13系は正確なRNA編集のために開発され、潜在的には一時的な変化が望まれる場合やDNA編集が困難な場合の治療に用いることができる。我々は、哺乳類の転写物をノックダウンすることができる極めて小さなCas13bタンパク質（Cas13bt）のファミリーを見いだし、その特性評価を行った。アデノシンデアミナーゼドメインおよびシトシンデアミナーゼドメインを融合させてCas13btに機能を与えることによりRNAエディターの小型バリアントREPAIRおよびRESCUEを作製し、それが単一のアデノ随伴ウイルスに収まることを示した。