Brief Communication

筋ジストロフィー:マウスのジストロフィー性筋肉の機能・形態の脱アセチル化酵素阻害剤処理による回復

Nature Medicine 12, 10 doi: 10.1038/nm1479

筋繊維のサイズを増大させる薬理学的介入は、ジストロフィー性筋肉の機能低下を抑える。本論文では、ジストロフィン欠損(MDX)マウスおよびα-サルコグリカン(α-SG)欠損マウスで、脱アセチル化酵素阻害剤がミオスタチンと拮抗するフォリスタチンの発現を衛星細胞中で誘導して筋繊維のサイズを増大させることを示す。脱アセチル化酵素阻害剤を投与すると、ジストロフィー性筋肉は筋収縮にともなう変性に対する耐性を示すようになり、この重要な遺伝的欠損による形態的および機能的影響がいずれも軽減された。これらの結果は、筋ジストロフィーの薬理学的治療法に脱アセチル化酵素阻害剤を使用することの根拠となる。

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