News & Views 脱髄疾患の遺伝子治療 2010年1月1日 Nature Medicine 16, 1 doi: 10.1038/nm0110-37 X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）を発症した少年2人に対して遺伝子治療が行われた。X-ALDは映画『ロレンツォのオイル/命の詩』で広く知られるようになった病気である。この疾患の患者は通常、同種造血幹細胞（HSC）移植による治療を受けるが、これによって患者脳内にドナー由来のミクログリアが生じる。Patrick Aubourgたちは適合ドナーのいない患者を2人選び出し、彼らのHSCがもつ異常遺伝子をHIV由来のレンチウイルスベクターを用いて修正した。この種のベクターは、特に高効率でHSCに遺伝子を導入できる。遺伝子を修正した細胞を注入してから14か月から16か月後に脳内の脱髄の進行が止まった。この転帰は、従来の同種移植治療の達成度に匹敵するものである。 Full text PDF 目次へ戻る
