Review 遺伝子治療：ゲノム編集を治療に使う：期待と難問 2015年2月1日 Nature Medicine 21, 2 doi: 10.1038/nm.3793 プログラム可能なヌクレアーゼ（programmable nuclease）を用いたゲノム編集技術開発の最近の進展により、真核細胞ゲノムを正確に改変する技術が大幅に向上した。病理過程をより正確に反映する細胞モデルや動物モデルの作製がゲノム編集技術によって容易になったことで、疾患への遺伝の関わりを解明する手法はすでに大きく拡大されている。プログラム可能なヌクレアーゼの使用法として特に期待されているのは、罹患している組織や細胞に生じている遺伝的変異を直接的に修正して、従来の治療法では効果が見られない疾患を治療することである。本総説では、プログラム可能なヌクレアーゼを用いた治療法の開発に関する最近の進展と、今後の期待と難問について論じる。 Full text PDF 目次へ戻る
