遺伝子治療：生殖細胞遺伝子治療の原理と戦略

単一遺伝子疾患はヒト集団に高い頻度で表れ、一般的には生殖細胞系列を介して遺伝する。このような変異が一度子に伝授されると、ほとんどの場合、利用可能な治療選択肢は限られたものだけとなる。しかし現在では、疾患原因となる核内DNAやミトコンドリアDNAの変異を配偶子や着床前胚で修正する方法が開発されていて、これは一般に生殖細胞遺伝子治療（GGT）と呼ばれている。今回我々は、このような新規な戦略について論じ、親から子への有害な遺伝子の伝達を防ぐための有望な新しい枠組みをもたらす可能性のある、安全で効率の高いGGTに向かう経路を示す。