進行性核上性麻痺：進行性核上性麻痺を対象とした抗タウモノクローナル抗体ゴスラネマブの安全性と有効性：第2相無作為化プラセボ対照試験

抗タウモノクローナル抗体であるゴスラネマブが、進行性核上性麻痺（PSP）の治療において、52週間の無作為化二重盲検プラセボ対照試験（試験登録番号NCT03068468）で評価された。投与を受ける合計で486人がゴスラネマブ群（n = 321）あるいはプラセボ群（n = 165）のどちらかに割り付けられた。52週目でのPSP評価尺度スコアの補正された平均変化について、ゴスラネマブ群とプラセボ群の間で有効性が実証されず（10.4対10.6、P = 0.85、主要評価項目）、また、副次評価項目でも有効性が実証されなかったため、非盲検の長期試験への延長は中止された。脳脊髄液中のN末端非結合型タウは、ゴスラネマブ群で98％減少し、プラセボ群で11％増加した（P < 0.0001）。有害事象や死亡の発生率は2群間で同じであった。この十分な検出力のある試験では、N末端タウの中和は臨床的な有効性に変換されないことが示唆された。