がんでのsiRNA全身投与による治療の臨床経験

短鎖干渉RNA（small interfering RNA；siRNA）を利用する治療法が有望な新しい抗がんアプローチとして登場しており、固形腫瘍患者など少数の第I相臨床試験が現在、完了したところである。このような先駆的な臨床研究から得られた有望な結果は、この新しい治療法ががん患者の標的遺伝子産物を首尾よく安全に阻害できることを示している。また、試験結果から、適切な用量と投与計画に関する重要な教訓が得られている。本総説では、これらの第I相臨床試験研究を厳密に評価し、こうした研究が今後の臨床試験デザインに与える影響について論じる。siRNAを用いた抗がん治療法の開発における重要課題と今後の方向性についても考察する。