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筋機能の改善のためにサルコメアを標的とする

Nature Reviews Drug Discovery 14, 5 doi: 10.1038/nrd4554

筋の収縮と弛緩のバランスは、さまざまなヒト疾患によって乱され得る。サルコメア調節因子は、シグナル伝達経路に干渉することで間接的に、あるいは収縮を制御する筋タンパク質と相互作用することで直接的に、こうしたバランスを再調整するのに使える可能性がある。こうした薬剤は、心不全、心筋症、骨格筋ミオパチー、さらにはさまざまな神経筋症状など、横紋筋に障害が生じた状態に対する新しい治療法を提示している。本概論では、サルコメアの機械的機能を調節する物質について、特にミオシンやトロポニン複合体を標的とする新規化合物に焦点を絞って述べる。

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