CRISPRベースのゲノムエディターのための薬剤送達システム

CRISPRベースの薬剤は、理論的にはあらゆる遺伝子標的を操作することができる。しかし実際には、こうした薬剤は、望ましくない免疫応答を引き起こすことなく目的の細胞に入らなければならないので、送達システムが必要とされることが多い。本総説では、CRISPRベースのゲノムエディターのための薬剤送達システムについて、アデノ随伴ウイルスと脂質ナノ粒子を中心に概説する。これらのシステムがどのように設計され、前臨床研究の動物モデルにおいてどのような特性を示すのかを説明した後、最近の臨床試験から得られたデータを紹介する。我々はまた、ポリマーや、ウイルス様粒子といったタンパク質の他、将来的にCRISPR系を送達する可能性のある運搬手段を介した、前臨床段階にある標的化についても論じる。