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先天異常を治療する抗癌剤

Nature Genetics 39, 9 doi: 10.1038/ng0907-1057

同じ遺伝子の同一の変異が、その細胞での状況や時間的な状況により、先天異常をもたらすこともあれば癌をもたらすこともある。アペール症候群のマウスモデルでRAS-ERKシグナル伝達が活性化されていることが示されたことから、癌でこの経路を阻害するように設計された薬剤が、いくつかの重症小児症候群の進行をも遅らせうる可能性が示唆される。

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