ALS：筋萎縮性側索硬化症の SOD1 モデルにおけるトランスクリプトーム解析から治療的な抗CD40L処置まで

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、運動ニューロンの進行性の喪失を特徴とする致死的な神経変性疾患である。ALSマウスモデルにおける偏りのない転写プロファイリングを使って、免疫応答の主要な調節因子である共刺激経路の役割を同定した。そのうえ、我々は、この経路が56%のヒトALS患者の血液で亢進していることを観察した。CD40Lに対するモノクローナル抗体を使った治療によって、ALSマウスモデルにおいて、体重減少の鈍化、麻痺の発現遅延、および生存延長が引き起こされた。この研究から、偏りのない転写プロファイリングによって、ヒト疾患の前臨床モデルにおいて、治療的介入に応答する細胞経路が同定できることが示される。