ゲノム神経科学：筋萎縮性側索硬化症の遺伝子群を創薬リードへとトランスレーション

筋萎縮性側索硬化症（ALS）に明確な遺伝的要因の関与があることは、今から30年前に初めて確立された。だがALSの疾患修飾療法の開発は、極めてわずかな進展を見せたにすぎなかった。アンメットクリニカルニーズの最たる例であるALSだが、現在有効な創薬手法の威力をほとんど発揮させてくれず、製薬業界を途方に暮れさせてきた。しかし今回、これまでで最大のALSについての遺伝学的研究が行われた。ALSの病因についての新たな手掛かりを得るべく、van Rheenenたちが洗練された手法を用いて解析を行った。