アンチセンスオリゴヌクレオチドの細胞への取り込みおよび輸送

ホスホロチオエート（PS）結合およびさまざまな2′修飾で改変されたアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）は、薬剤（ホモ接合性家族性高コレステロール血症および脊髄性筋萎縮症の治療用など）または遺伝子発現を変化させる研究ツールとして用いることができる。PS-ASOはそれ以上の修飾または製剤化を行わなくても細胞内へ入ることが可能で、内因性RNase H1の標的となるさまざまな種類のRNA（mRNAおよび非コードRNAなど）の配列特異的切断を生じさせるように設計することができる。PS-ASOは細胞質および核の両方で機能するが、異なる細胞内領域への局在化が治療効力に影響を及ぼす場合がある。PS-ASOの細胞への取り込みおよび細胞内分布は、タンパク質相互作用によって生じる。そうしたプロセスに関与する主要なタンパク質が特定され、PS-ASOが活性化または不活性化状態にある細胞内部位がカタログ化されている。