Brief Communication 内因性ヒトα鎖様グロビンの抗鎌状赤血球化効果 2004年4月1日 Nature Medicine 10, 4 doi: 10.1038/nm1022 鎌状赤血球症（SCD）に対する遺伝子置換あるいは遺伝子再活性化治療は一般に、ヘモグロビン-S（α2βS2）中の変異βSグロビンサブユニットを非病原性のβ鎖様グロビン群で置換することを目的とする。本論文では、SCDのトランスジェニックマウスモデルでは、その正常なα鎖グロビンサブユニットを、発生段階でサイレンシングが起こっている内因性の非β鎖様グロビンであるζ鎖グロビンに変換すると、in vitro でもin vivoでもヘモグロビン-Sの不都合な性質が消失できることを示す。 Full text PDF 目次へ戻る
