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【BETWEEN BEDSIDE AND BENCH】ハンチントン病を理解する

Nature Medicine 15, 3 doi: 10.1038/JNM-0903-4

ハンチントン病などの遺伝性神経変性疾患には、直近の原因（欠陥のある遺伝子）とその下流に位置する原因（その遺伝子が原因で起こる病理的事象）がある。A R La Spadaは、家族性筋萎縮性側索硬化症の原因遺伝子のサイレンシングについての臨床試験を前に、遺伝子ノックダウン法で「悪い遺伝子」を狙い撃つ研究を検証している。勝野雅央、足立弘明および祖父江元は、ハンチントン病で有害となると考えられる下流の事象、つまり脳内コレステロール代謝の調節異常を標的にすることの可能性について論じている。
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