News & Views 内在性マイクロRNAを治療に使う 2012年7月1日 Nature Medicine 18, 7 doi: 10.1038/nm.2864 最近の研究で、球脊髄性筋萎縮症（SBMA）のマウスモデルで内在性マイクロRNA（miRNA）がかかわる経路に修飾を加えて治療に用いることの可能性が明らかになった。内在性のmiRNAの1つを過剰発現させると、変異型アンドロゲン受容体転写産物と、その転写産物がコードするポリグルタミン含有タンパク質が下方制御された。これらの変異型の転写産物とタンパク質はともに、SBMAの発症機序に関与していると考えられる。 Full text PDF 目次へ戻る
