がん：びまん性内在性橋グリオーマで機能から明らかになった治療標的

びまん性内在性橋グリオーマ（DIPG）は致死的な小児がんである。我々は、患者由来のDIPG培養で化合物スクリーニングを実施し、それに加えてRNA塩基配列解読と統合的なコンピューターモデリングを行って、有効と思われる治療戦略を明らかにした。複数のヒストンデアセチラーゼを阻害するパノビノスタットは、in vitroとDIPG同所異種移植モデルの両方で治療効果を示すことが実証された。パノビノスタットとヒストンデメチラーゼ阻害剤GSK-J4の併用試験では、この2剤が相乗効果をもたらすことが明らかになった。これらのデータはDIPGに対する有望な治療戦略を示唆している。