ゲノム編集：ゲノム編集を臨床へ移行するための戦略を改良する

TALEN（transcription activator–like effector nuclease）やCRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeat）–Casのようなプログラム可能なヌクレアーゼの開発における最近の進展は、遺伝子編集の臨床での使用へ道を開いた。臨床へのこのような橋渡しが実現したのは、高いヌクレアーゼ活性と高い特異性を兼ね備えさせることと、この技術を感染症、原発性免疫不全、異常ヘモグロビン症、血友病や筋ジストロフィーなどの多様な前臨床疾患モデルに適用することが共に成功した結果である。遺伝子編集の臨床試験は、ex vivoとin vivoの両方でこの2年間に複数が開始されており、その中には遺伝子ノックアウトや治療用遺伝子の導入などを目的とする研究が含まれている。本総説では、遺伝子編集分野でなされた最近の進展について論じ、治療的ゲノム編集をさらに多くの疾患単位へと拡張する取り組みに必要な最優先事項を明確にする。