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小児がん患者と標的薬のマッチングに取り組む

Nature Medicine 24, 7 doi: 10.1038/s41591-018-0113-8

がんでは個別化治療が主流になりつつあるが、小児がん患者はこの流れから取り残されている。成人のがんに対しては、腫瘍の遺伝学的特性を標的とする治療薬が次々と登場しているが、そうした選択肢の多くは小児がんに適用できない。その理由としては、小児患者の塩基配列解析がなかなか進まずデータが集まりにくいことや、若年患者のがんで見られる変異が成人のがんと異なっている場合が多いことなどが挙げられる。しかし最近になってようやく、カナダやヨーロッパ、米国で、小児がんと標的薬のマッチングを進めるための国家規模の臨床試験が始まった。こうした試験の第1の目標は、情報の空白を埋めてできるだけ多くの小児患者に最適の治療法を提示することだが、第2の目標は、試験から得られたデータを使って小児での使用が認可された薬剤の種類を増やしていくことである。

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