肝硬変：肝硬変に対する自己マクロファージ療法の安全性プロファイル

肝繊維症を軽減し、肝再生を促進する治療法は緊急に必要とされている。我々は、肝硬変の成人患者で、MELD（Model for End-Stage Liver Disease）スコアが10〜16である9人に対して、ヒトでは最初の自己マクロファージ投与療法の投与量を漸増する第1相臨床試験（ISRCTN 10368050）を行った。3つのグループ（3人からなる）に対して、それぞれ10⁷、10⁸、または最大で10⁹個の細胞を末梢血管に単回注入した。白血球除去とマクロファージ投与の耐容性は良好で、輸血副作用、用量制限毒性、マクロファージ活性化症候群は見られなかった。1年後の時点で全ての参加者が生存しており、移植未実施で、記録された唯一の臨床事象はごく少量の腹水だった。安全性と実行可能性についての主要評価項目は達成された。本研究は、肝硬変などの繊維性疾患での有効性試験の合理性を知らせるものである。