遺伝子治療：筋ジストロフィーの代理遺伝子治療

ジストロフィンに近縁のタンパク質であるウトロフィンに由来する短縮型改変遺伝子は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療の動物モデルで免疫応答を引き起さずに症状を抑えることが分かった。