遺伝子治療：網膜ジストロフィーの遺伝子治療

小児期の失明につながるレーバー先天性黒内障10型（LCA10）は、重篤で治療法のない網膜ジストロフィーである。今回、LCA10に関連するCEP290遺伝子のスプライシング異常を、RNAアンチセンスオリゴヌクレオチド、あるいはCas9系による遺伝子編集技術を使って解消することが、LCA10の治療戦略となることが明らかになった。