CRISPR–Cas9：ハッチンソン・ギルフォード早老症候群に対するCRISPR–Cas9を用いる治療法の開発

CRISPR–Cas9を遺伝病の治療に使用することには、大きな期待がかけられている。中でも、LMNA遺伝子の点変異により引き起こされるハッチンソン・ギルフォード早老症候群は、治療対象として注目を集めている。今回我々は、ハッチンソン・ギルフォード早老症候群の細胞やマウスでLMNA遺伝子へのフレームシフト変異の導入により複数の変異を元に戻すという、CRISPR–Cas9を用いた手法の有効性について報告する。