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遺伝学:早老症を標的とするスプライシング阻害療法

Nature Medicine 27, 3 doi: 10.1038/s41591-021-01267-z

ラミンA/CのmRNA前駆体を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドは、ハッチンソン・ギルフォード早老症候群の動物モデルで、プロジェリンの転写物レベルとタンパク質レベルの両方を低下させて、寿命を延ばすことが分かった。

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