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遺伝子治療：ウィスコット・アルドリッチ症候群との長い闘いで勝利が見えてきた遺伝子治療
Nature Medicine 28, 1 doi: 10.1038/s41591-021-01653-7
ウィスコット・アルドリッチ症候群というまれな原発性免疫不全症に対して長期にわたって行われていた造血幹細胞遺伝子治療について得られたフォローアップデータは、この疾患が治癒する可能性をより強いものにした。
