神経変性疾患：SMAと診断された乳児の頼みの綱は初期の治療

遺伝子検査により脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された乳児で、発症前の遺伝子治療が画期的な臨床転帰をもたらすことが、第3相SPR1NT臨床試験で実証された。このような患者での安全性の長期的フォローアップ研究は最優先課題として直ちに取り組むべきである。