第0相/マイクロドーズ試験：医薬品開発の主流での適用が始まるのか

第0相試験（マイクロドーズ試験を含む）は、ヒトを対象とした最初の臨床試験（探索的臨床試験）として、治療量以下の新薬への曝露を評価する。最近の進歩により、第0相試験の便益は、薬物動態の評価のみならず、作用機序と薬力学の解明まで及んでいる。第0相試験というアプローチによって、前臨床試験を実施すべき候補化合物の選別が改善され、より安全で、より低コストで、より迅速に、より多くの情報に基づいた開発上の決定を行えるようになる可能性がある。本論文では、第0相試験の方法と適用例を論じ、従来の戦略に対するこの戦略の優位性を明確に示し、外挿と開発タイムラインに関連した懸念についても取り上げる。第0相試験には課題が残っているが、我々は、大部分の医薬品開発シナリオにおいて第0相試験の適用を少なくとも検討することを提案する。