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伸長したCAGリピートに照準を合わせて

Nature Biotechnology 27, 5 doi: 10.1038/nbt0509-451

CAGリピートを標的とするアンチセンスオリゴマーにより、ハンチントン病の原因遺伝子の対立遺伝子特異的なノックダウンが可能に。

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