Perspective

ゲノム上のセーフハーバーはサラセミア人工多能性幹細胞のβグロビン導入遺伝子の高発現を可能とする

2011年1月1日 Nature Biotechnology 29, 1 doi: 10.1038/nbt.1717

無作為に挿入される導入遺伝子を使用する細胞治療には発がんリスクがあることから、ヒト人工多能性幹（iPS）細胞による治療を実現するためには、遺伝子改変の確実、正確で安全な方法が求められている。本論文では、隣接するコード遺伝子、マイクロRNA、および超保存領域に対する位置に基づく5つの基準を満たすゲノム上の「セーフハーバー（避難港）」部位でヒトiPS細胞を遺伝的に改変する方法を紹介する。我々は、βサラセミア患者のiPS細胞クローンのレンチウイルスベクターにコードされたβグロビン導入遺伝子の挿入の約10%が我々のセーフハーバー基準を満たし、赤血球分化時に近傍遺伝子の発現を混乱させずにβグロビンの高発現を可能とすることを明らかにした。この方法は、バイオインフォマティクス解析および機能解析と組み合わせることで、細胞治療用の患者特異的iPS細胞への治療用遺伝子または細胞死関連遺伝子の導入に広く応用可能と考えられる。

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