Nature Medicine：2025年の医療に影響を与える11の臨床試験
Nature Medicine: 11 clinical trials that will shape medicine in 2025
doi: 10.1038/s41591-024-03383-y
小児期に失明するレーバー先天性黒内障を引き起こす最も一般的な分子機序は、光受容器の繊毛病（シリオパチー）である。今回A Cideciyanたちは、レーバー黒内障患者でのRNAアンチセンスオリゴヌクレオチドを用いた治療によって、繊毛病に関連する遺伝子のスプライシングが正常に戻り、安全性と有効性の面で期待できる結果が得られたことを明らかにした。また、これとは別の研究でM Maederたちは、レーバー先天性黒内障の遺伝子編集に基づく治療法を開発し、視力が回復することを前臨床モデルで明らかにしている。
Brief communication p. 225, Letter p. 229
表紙画像：COSMIN4000/ISTOCK/GETTY IMAGES PLUS
表紙デザイン：ERIN DEWALT
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