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代謝系、神経筋系あるいは眼科系の希少な疾病のための動物モデル

2013年4月1日 Nature Reviews Drug Discovery 12, 4 doi: 10.1038/nrd3831

動物モデルは希少疾病用治療薬の発見と開発にとって重要な手段であり、特に患者数の少ない疾患では、その候補治療薬を評価するために有効である。本論文では、2000年に欧州医薬品庁内に設置された希少疾病用医薬品委員会（COMP）が収集した情報、および文献に基づき、代謝系、神経筋系あるいは眼科系において希少と認定された疾病の哺乳動物モデルについて集めた情報を述べる。また、新規治療薬の前臨床評価に適したモデルであるかどうかに焦点を当て、動物モデルから得られる予測値と動物モデルを使用する利点および限界について述べる。これにより希少疾病用の医薬品開発が促されると思われる。

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