Nature ハイライト

遺伝学:デュシェンヌ型筋ジストロフィーでの遺伝的補償とその臨床応用

Nature 639, 8054

今回、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)で見られるユートロフィンの上方調節は、「転写適応」と呼ばれる機構によるものであり、この機構を利用して臨床効果を得られる可能性が明らかにされた。

2025年3月13日号の Nature ハイライト

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