Nature ハイライト

生物工学:大型のジストロフィンを筋で発現させて筋機能を向上させる

Nature 632, 8023

今回、筋ジストロフィーのマウスモデルで大型のジストロフィンタンパク質を発現させ、筋肉の機能を向上させる遺伝子治療法が報告されている。この治療法は、筋ジストロフィー以外の、大きな遺伝子の変異が原因の多くの疾患にも応用できると予想されている。

2024年8月1日号の Nature ハイライト

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