生物工学：非ヒト霊長類における塩基編集

K Musunuruたちは今回、非ヒト霊長類の肝臓において、in vivoでの脂質ナノ粒子を用いた塩基編集の安全性と有効性の原理証明を提示している。彼らは、肝細胞で、PCSK9を標的とした塩基編集を非常に効率的に行い、それによってコレステロールレベルが低下することを示した。この手法は、in vitroおよびin vivoでのオフターゲット作用が限定的であることを実証するとともに、心血管疾患治療のためのゲノム医学的手法の実現が有望である証拠を示している。

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