Nature ハイライト

医学：ヒトでのRNAi療法

2010年4月15日 Nature 464, 7291

全身に送達される短鎖RNA分子による特定の遺伝子の発現低下やRNA干渉は、これまでにマウスや非ヒト霊長類のモデルで明らかにされている。Davisたちは今回、ヒトで初めて、ナノ粒子を用いて、全身投与で短鎖干渉RNA（siRNA）分子を固形腫瘍へ送達できることを示した。このsiRNAは標的mRNAの選択的な切断を仲介するため、そのタンパク質量の低下も引き起こす。このような原理証明研究によって、この技術をヒトの治療に使用できる可能性が確認された。