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Nature ハイライト

医学：筋ジストロフィーのアンチセンス治療

Nature 488, 7409

一般的な遺伝性神経筋疾患である筋強直性ジストロフィー1型では、本来なら主に骨格筋で発現するプロテインキナーゼをコードしているDMPK遺伝子に変異が生じ、その転写により毒性のRNA分子が産生されて、これが核内に滞留されるようになる。C Thorntonたちは、骨格筋でこの毒性RNAの迅速な発現低下を引き起こすアンチセンスオリゴヌクレオチドによる治療が、マウスモデルでこのジストロフィーの身体的、組織学的疾患徴候を軽減させたことを報告している。この効果は、治療後1年まで持続した。ほかの核内滞留RNAも、アンチセンスオリゴヌクレオチドに感受性があったので、この戦略はほかのRNA機能獲得性疾患の治療にも使える可能性がある。

2012年8月2日号の Nature ハイライト

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