医学：肺疾患の細胞移植治療

顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）の受容体の変異は、肺サーファクタントの蓄積によって呼吸不全となる、肺胞蛋白症（PAP）と呼ばれる遺伝性疾患を引き起こす。PAPに対する薬物療法はなく、肺サーファクタントは肺洗浄によって除去するしかない。マウスモデルでは、遺伝子を修正した造血幹細胞の骨髄移植によりPAPが治癒した例があるものの、この手法では骨髄破壊的前処置と免疫抑制が必要であり、その間に感染する恐れがあるため、ヒトで実行可能であるとは証明されていない。今回、B Trapnellたちは、遺伝子を修正したマクロファージをマウス肺に直接、単回移植すると、PAPが正常化することを報告した。遺伝子を修正したマクロファージは少なくとも1年間存続した。このような遺伝子を修正した自己マクロファージの肺内移植では、骨髄破壊と免疫抑制の必要がなく、PAP患者に対して実行可能性がより高い治療法だと考えられる。

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