Nature ハイライト

医学:RNAi治療が復活?

Nature 449, 7163

昨年、Nature誌に掲載された論文は、RNA干渉による遺伝子治療の将来に暗雲を投げかけた。短鎖ヘアピンRNAの大量投与が、マウスのマイクロRNA経路を崩壊させ、致死的な結果をもたらすことが明らかにされたのである。しかし今回、新しい研究によって、RNA治療をあきらめるのはまだ早いことが示唆された。別の種類の阻害性RNAである短鎖干渉RNA(siRNA)ならば、マウスに投与しても毒性が現れない可能性がある。siRNAによってマウスとハムスターの肝細胞の標的遺伝子は80%サイレンシングされたが、肝臓のmiRNAの活性には影響がなかったのだ。

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