幹細胞生物工学：造血幹細胞での遺伝子ターゲッティング

M Porteusたちは今回、鎌状赤血球症やβサラセミアなどのβヘモグロビン異常症を修正するための遺伝子編集を改良する方法を開発した。著者たちは、送達およびCRISPRに基づく相同組換え遺伝子修正を最適化し、ゲノム編集のプロトコルを大規模化し、編集済みの細胞集団をレポーター遺伝子を用いて濃縮することにより、著者たちはex vivoで修正された長期造血幹細胞の数を増やすことができた。これらの細胞は移植後も自身の機能を維持できる。今回の試験結果から、この戦略の開発をさらに進めれば臨床でも使用できる可能性が示唆された。

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